Krew pępowinowa pomocna w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych

Krew pępowinowa jest najlepszym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych, pierwotnych niedoborów odporności oraz białaczek z komórek mieloidalnych o wysokim ryzyko nawrotu – ocenił hematolog i transplantolog prof. Jaap-Jan Boelens z USA.

.Prof. Jaap Boelens z Memorial Sloan Kettering Cancer Center (USA) był jednym z wykładowców kongresu Advanced Therapies 2023, który w dniach 14-15 marca odbywa się w Londynie. Jak zaznaczył, zainteresowanie komórkami z krwi pępowinowej rośnie głównie dlatego, że mają one lepszą aktywność przeciwbiałaczkową. Wynika to z faktu, że krew pępowinowa zawiera różne rodzaje komórek odporności, w tym komórki prezentujące antygen, komórki progenitorowe komórek limfoidalnych. Są to komórki „naiwne”, które szybciej mogą nauczyć się rozpoznawać komórki białaczkowe i niszczyć je.

Krew pępowinowa a leczenie białaczek wysokiego ryzyka

.„W ostatnich kilku latach widać wzrost zainteresowania krwią pępowinową, jako źródłem komórek macierzystych w leczeniu różnych chorób. Dotyczy to zwłaszcza białaczek wysokiego ryzyka wywodzących się z komórek mieloidalnych” – powiedział prof. Boelens. Dodał, że zarówno w populacji dorosłych, jak i w populacji pediatrycznej są to białaczki trudne w leczeniu i cechuje je wysoka skłonność do nawrotów.

Ponadto, jak zaznaczył prof. Boelens, w ostatnich kilku latach pojawiły się technologie umożliwiające namnażanie komórek z krwi pępowinowej w laboratorium. „Pozwala to korzystać z mniejszych dawek krwi pępowinowej nawet u pacjentów dorosłych, którzy ważą więcej” – zaznaczył ekspert. Dodał, że wyniki badań klinicznych wskazują, iż dzięki zastosowaniu tych komórek odsetki długoterminowych remisji białaczki są większe, niż w u pacjentów, u których stosuje się przeszczepienie od identycznych dawców spokrewnionych. „Jest lepsza kontrola choroby, mniej wznów i dłuższe przeżycia” – wymieniał specjalista. Stwierdził także, że z przeszczepieniem tych komórek wiąże się też niższe ryzyko powikłań.

Leczenie niedoborów odporności a krew pępowinowa

.„Również w leczeniu niedoborów odporności widzimy powrót do stosowania krwi pępowinowej, ponieważ jest ona dobrym źródłem naiwnych limfocytów T (komórek odporności biorących udział w zwalczaniu infekcji – przyp. red) i są w stanie szybko po przeszczepieniu zmienić się w komórki specyficznie rozpoznające dany wirus, np. wirus cytomegalii (CMV) czy wirus Epsteina-Barr” – wyjaśnił prof. Boelens. Jak dodał, daje to spektakularne efekty u pacjentów, którym przeszczepia się komórki macierzyste z powodu pierwotnych niedoborów odporności (PID).

„Komórki macierzyste z krwi pępowinowej są również preferowanym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych, jak choroba Krabbego (uwarunkowana genetycznie leukodystrofia – przyp. red.), mukopolisacharydoza typu 1, adenoleukodystrofia” – wymieniał specjalista. Jednak wciąż niewiele ośrodków wykonuje istotną liczbę przeszczepień u pacjentów z tymi schorzeniami, ocenił.

Krew pępowinowa w walce z rzadkimi chorobami metabolicznymi

.Prof. Boelens wyjaśnił, że komórki z krwi pępowinowej są preferowanym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich genetycznie uwarunkowanych chorób metabolicznych u dzieci ponieważ dostęp do nich jest szybki (są zbankowane), a żeby choroba nie dokonała trwałych zmian w organizmie pacjenta (zwłaszcza w mózgu) przeszczepienie musi zostać przeprowadzone jak najszybciej po przyjściu na świat chorego dziecka. Dużo dłużej trzeba czekać na komórki z krwi dorosłych dawców.

Ekspert zaznaczył też, że w tych schorzeniach lepiej nie korzystać też z krwi dawcy spokrewnionego, który może być nosicielem mutacji w genie, ponieważ – choć dawca nie ma objawów choroby – produkuje mniej kodowanego przez zmieniony gen enzymu. Nie jest to optymalny poziom potrzebny do korygowania mutacji u dziecka, które jest leczone. „Po przeszczepieniu komórek bardzo ważne jest, by poziom brakującego enzymu był jak najwyższy, dlatego komórki produkujące go w większych ilościach są skuteczniejsze w terapii niż te, które produkują go mniej” – zaznaczył prof. Boelens.

Dodał, że obecnie ogromne nadzieje wiąże się z terapiami wykorzystującymi zmienione genetycznie komórki macierzyste, produkujące znacznie większe ilości enzymu (5-10 razy więcej), którego niedobory występują w danej chorobie metabolicznej. Z badań klinicznych wynika, że w porównaniu z terapią, która wykorzystuje niezmienione komórki, efekty mogą być znacznie lepsze.

Terapie komórkowe – CAR-T

.„Obecnie duże nadzieje wiąże się też z wykorzystaniem komórek z krwi pępowinowej, jako źródło do opracowywania terapii komórkowych, takich jak CAR-T czy terapii wykorzystujących cytotoksyczne limfocyty T oraz wielu innych. Jest to bardzo ciekawe źródło komórek do rozwoju tego typu terapii ze względu na to, że krew pępowinowa, która jest gromadzona tuż po narodzinach dziecka, zawiera dużo naiwnych komórek odporności” – podkreślił prof. Boelens.

Roboty chirurgiczne

.Na temat historii robotyki medycznej oraz jej postępującego rozwoju na łamach “Wszystko Co Najważniejsze” pisze Bartosz KABAŁA w tekście “Roboty chirurgiczne i przyszłość medycyny“. Autor pochyla się w nim również nad kwestią zalet i zagrożeń związanych z robotyzacją chirurgii.

“Badania w wielu przypadkach nie potwierdzają zakładanej przewagi robota nad laparoskopem czy klasycznymi narzędziami chirurgicznymi. Zatem w tym przypadku rezultaty operacji zależą głównie od sprawności chirurga, a nie sprzętu i metody. Ale co się stanie, jeśli do sprawnych i precyzyjnych ramion robotycznych dołączymy równie sztuczny ośrodek decyzyjny i całkowicie wyeliminujemy ludzki element? Próby zabiegów z całkowicie autonomicznymi robotami również już się odbyły. W 2016 roku powstał system nazwany Smart Tissue Autonomous Robot (STAR), który przy wykorzystaniu odpowiednich znaczników fluorescencyjnych z niezwykłą precyzją zakładał szwy, łącząc szczelnie dwa odcinki jelita. Ponadludzkie zdolności robota, według naukowców pracujących nad STAR-em, pozwolą zwiększyć efektywność, wyniki i dostępność bardzo specjalistycznych zabiegów. Według doniesień takie połączenie dwóch fragmentów jelita wytrzymuje ciśnienie dwukrotnie wyższe niż stworzone ludzką ręką”.

”Nauka pędzi w szalonym tempie. Kwestią czasu jest już zaprzęgnięcie do wykonywania zabiegów sztucznej inteligencji, która z wykorzystaniem rosnących baz pełnych danych z operacji wykonanych przez chirurgów z użyciem robotów szybko nauczy się sama podejmować decyzje i przeprowadzać procedurę od samego początku do końca. To jednak przysparza wielu problemów etycznych i prawnych. Kto będzie winny powikłań lub błędów? Jaki kompas moralny zostanie „wgrany” robotowi? Jak robot zachowa się w sytuacji krytycznej? Poza tym kto chciałby, żeby jego chirurg był podatny na ataki hakerskie i kradzież poufnych danych, a tak może być, jeśli chirurgiem stanie się robot” – pisze Bartosz KABAŁA.

Sztuczna inteligencja w medycynie

.Na temat wykorzystywania nowych technologii w medycynie, takich jak sztuczna inteligencja, robotyka chirurgiczna czy też neuroprotetyka, na łamach “Wszystko Co Najważniejsze” pisze prof. Michał KLEIBER w tekście “Nowe technologie w ochronie zdrowia“. Autor zwraca również uwagę na fundamentalne znaczenie kwestii odpowiedniego finansowania publicznej opieki zdrowotnej.

“Wykorzystywanie sztucznej inteligencji (SI). SI w ochronie zdrowia oznacza wykorzystywanie zaawansowanego oprogramowania naśladującego poznawcze zdolności człowieka do analizy danych medycznych i sugerowanie na tej podstawie diagnozy i ewentualnych działań leczniczych. Innymi słowy, SI jest zdolnością komputerowych algorytmów do formułowania przydatnych dla lekarzy opinii w złożonych problemach medycznych. Zastosowania SI różnią się istotnie od tradycyjnych metod medycyny możliwością pozyskiwania wielkiej liczby informacji, ich przetwarzania i podejmowania na tej podstawie działań. Fundamentalną cechą stosowanych algorytmów jest ich zdolność do uczenia się na drodze rozpoznawania cech charakteryzujących przetwarzane dane i tworzenia na tej podstawie opinii na temat analizowanego problemu”.

.“Ważnym efektem stosowania SI w ochronie zdrowia jest możliwość dostarczania analiz opisujących relacje między diagnozą i zastosowaną terapią a najbardziej prawdopodobnym rezultatem leczenia. Dysponujemy dzisiaj terabajtami danych pochodzących z badań klinicznych, szeroko rozumianej praktyki medycznej, firm ubezpieczeniowych oraz aptek, dotyczących wszelkich dręczących ludzi dolegliwości. Naukowcy i praktykujący lekarze korzystają oczywiście od zawsze z takich informacji, ale możliwości ich pełnej analizy przez najlepiej nawet przygotowanych badaczy są ze względu na ilość danych, ich złożoność i brak wypracowanej struktury z natury rzeczy bardzo ograniczone. W sukurs przychodzi właśnie sztuczna inteligencja” – pisze prof. Michał KLEIBER.

PAP/Joanna Morga/WszystkoCoNajważniejsze/MJ