Stary lek przełomową metodą leczniczą? Guanabenz hamuje rozwój rzadkiej choroby mózgu

Stosowany wcześniej przeciw nadciśnieniu lek guanabenz może hamować rozwój rzadkiej choroby mózgu – leukoencefalopatii z zanikającą istotą białą (VWM) – podał 13 sierpnia 2026 r. NOS, powołując się na badanie Amsterdam UMC opublikowane w „The Lancet Neurology”. Dotychczas nie było skutecznej terapii tej choroby.

Stary lek przełomową metodą leczniczą?

Choroba zanikającej istoty białej, czyli VWM, jest rzadkim schorzeniem genetycznym prowadzącym do stopniowego zaniku istoty białej mózgu. Według kierującej badaniem prof. Marjo van der Knaap z Amsterdam UMC choroba występuje w Holandii u około jednej osoby na 100 tys.

Schorzenie dotyka przede wszystkim dzieci. Około dwóch trzecich pacjentów ma mniej niż sześć lat. Im wcześniej pojawiają się objawy, tym szybszy jest zwykle przebieg choroby. Pacjenci stopniowo tracą sprawność, często trafiają na wózek, a choroba może prowadzić do śmierci.

Lek obniżający ciśnienie krwi o cudownych właściwościach

W badaniu 33 dzieci z różnych krajów przez cztery lata otrzymywało guanabenz. Ich wyniki porównano z grupą 66 dzieci, którym leku nie podawano. – Zaobserwowaliśmy, że zanikanie istoty białej spowolniło albo nawet się zatrzymało – powiedziała prof. Marjo van der Knaap, cytowana przez holenderskiego nadawcę publicznego NOS. Stan leczonych dzieci stabilizował się, a pacjenci rzadziej i później tracili możliwość samodzielnego poruszania się. Wszystkie dzieci otrzymujące lek przeżyły okres badania, podczas gdy w grupie porównawczej zmarło pięcioro pacjentów.

Guanabenz był przez lata stosowany jako lek obniżający ciśnienie krwi. Zanim będzie mógł być rutynowo przepisywany pacjentom z VWM, konieczne jest uzyskanie zgody Europejskiej Agencji Leków (EMA). Dzieci, które uczestniczyły w badaniu, mogą nadal otrzymywać terapię. Naukowcy liczą, że poznanie mechanizmu choroby pozwoli w przyszłości opracować także inne metody leczenia VWM.

PAP/Patryk Kulpok/MJ