Medycyna i pieniądze

Bartosz KABAŁA

Popularyzator nauki łączący zainteresowania polityką, literaturą i nauką. Przyszły lekarz. Z pasją już dziś popularyzujący medycynę na Twitterze: @KabalaBartek

zobacz inne teksty autora

Leki, którymi za kilka lat będzie się powszechnie leczyć choroby najbardziej doskwierające ludzkości, są właśnie w którejś z faz badania klinicznego. Ich cena, generująca ograniczenie ich dostępności do najbogatszych regionów planety, jest wypadkową coraz większej liczby czynników – pisze Bartosz KABAŁA

.O tym, że nauka jest niezwykle droga i staje się coraz droższa, wszyscy dobrze wiemy. Droga jest fizyka — Wielki Zderzacz Hadronów (LHC), jego zaprojektowanie i budowa kosztowały prawie 5 mld dolarów (według magazynu „Forbes” odkrycie bozonu Higgsa kosztowało łącznie 13,5 mld dolarów); projekt LIGO, dzięki któremu na początku 2016 roku ogłoszono zarejestrowanie fal grawitacyjnych, kosztował do tej pory ponad miliard dolarów; projekt Manhattan zakończony stworzeniem bomby atomowej kosztował 30 mld. Jeszcze więcej pieniędzy pochłonęły załogowe loty kosmiczne NASA. Od 1959 do 2010 roku koszty osiągnęły 486 mld dolarów (486 000 000 000 — ze wszystkimi zerami liczba ta robi jeszcze większe wrażenie). Projekt podbicia Marsa przez Elona Muska i jego firmę SpaceX wygląda przy programach NASA jak biedny kuzyn z przedmieść. Ma on kosztować jedynie 300 mln dolarów. Nie gorzej w takim zestawieniu wypadają nauki biologiczne. Przykładowo Human Genome Project mający na celu rozszyfrowanie ludzkiego genomu kosztował prawie 15 mld dolarów.

Koszt tych wszystkich zadań, jakie ludzkość sama sobie stawia, mało kogo dziwi, a jeszcze rzadziej oburza. Tworzymy przecież NAUKĘ, odkrywamy planety i nowe cząstki, zaczynamy lepiej rozumieć biologiczne życie. Krótko mówiąc — powiększamy nasz świat. W dodatku za dobrodziejstwa, jakie te projekty ze sobą niosą, nie musimy płacić. Są one dla nas dostępne w prasie, telewizji, książkach. Nieco inaczej sprawy się mają w medycynie. Wielokrotnie usłyszeć można o nadwerężających budżety domowe lekach, o refundacjach, zbiórkach na terapię i tak dalej. Często zastanawia nas, dlaczego właściwie lekarstwa są takie drogie, nawet po częściowej refundacji przez państwo.

Aby zrozumieć, skąd biorą się ceny wyrobów przemysłu farmaceutycznego, warto przyjrzeć się bliżej całej drodze od poszukiwań substancji leczniczej do wprowadzenia leku na rynek. Odkrycie substancji aktywnej jest najtrudniejszym etapem tworzenia nowego leku. Zajmuje według różnych szacunków od 3 do nawet 20 lat pracy i pochłania ogromne fundusze, rzędu dziesiątków milionów dolarów. Drogie jest wszystko: odczynniki, urządzenia, technologie, programy komputerowe, a także praca wykwalifikowanych naukowców.

Jeśli jest cień szansy, że dana substancja może zadziałać, rozpoczynają się badania przedkliniczne in vitro i na zwierzętach. Pozwalają one wstępnie ocenić wpływ na organizm i tkanki, a także określić jego potencjalną skuteczność w zwalczaniu choroby. Wówczas w mediach pojawiają się informacje o nowym lekarstwie na raka, miażdżycę czy choroby neurodegeneracyjne. Pełni nadziei i chętni do napisania sensacyjnego artykułu dziennikarze opisują badania na liniach komórkowych, tak jakby były one ostatecznym dowodem na faktyczną skuteczność terapii. Jednakże wyników badań na tkankach czy zwierzętach w żadnym razie nie można ekstrapolować na człowieka. Tego faktu zdają się nie zauważać różnej maści szarlatani i oszuści, którzy swoje teorie próbują popierać badaniami na hodowlach in vitro (np. leczenie raka witaminą C). Jeśli substancja przejdzie ten etap pomyślnie, można zastanowić się nad przeprowadzeniem prób klinicznych.

Badania kliniczne dzielą się na cztery etapy. W pierwszej fazie na niewielkiej grupie zdrowych ochotników bada się przede wszystkim bezpieczeństwo oraz farmakokinetykę i farmakodynamikę. Dopiero w drugiej fazie na grupie chorych ochotników badana jest skuteczność leku. W przedostatnim etapie na dużej grupie pacjentów (3000 – 5000) bada się bezpieczeństwo i pełną skuteczność. Porównuje się lek z placebo, a przydział do grupy badanej i kontrolnej jest losowy (badanie nazywa się często randomizowanym). Po sukcesie w trzeciej fazie lek wprowadzany jest na rynek, a jego bezpieczeństwo ciągle jest kontrolowane, co określane jest fazą IV badania klinicznego.

Całość trwa średnio 12 lat. Można więc stwierdzić, że leki, którymi za kilka lat będzie się powszechnie leczyć choroby najbardziej doskwierające ludzkości, są właśnie w którejś z faz badania klinicznego. Dane dotyczące kosztów wprowadzenia nowego leku na rynek są różne w zależności od źródła, choć zawsze są to ogromne liczby. Według Tufts Center for the Study of Drug Development (CSDD) cały proces kosztuje średnio 2,5 mld dolarów. Ci sami analitycy przewidują, że liczba ta wzrośnie dwukrotnie w okresie następnych 10 lat. Z kolei z danych opublikowanych przez InnoThink Center dotyczących wydatków na badania poszczególnych firm farmaceutycznych wynika, że koszty wprowadzenia jednego leku na rynek są znacznie wyższe: od 3,6 mld (firma Amgen Inc.) do 11,8 mld dolarów (AstraZeneca). Największe firmy farmaceutyczne, takie jak GlaxoSmithKline czy Pfizer, wydają odpowiednio 8,1 i 7,7 mld dolarów na jeden nowy lek.

Nasuwa się pytanie o to, co generuje tak ogromne koszty. W fazach klinicznych kosztowne są zezwolenia, aplikacje (w USA jest to New Drug Application wydawana przez FDA, kosztująca od 1 do 2 mln dolarów), ubezpieczenia, zatrudnienie pracowników, analiza danych, a w całym procesie najważniejsze są… nieudane leki. Należy sobie uzmysłowić, że na 1000 substancji tylko jedna zostanie dopuszczona do badań na człowieku, z kolei na rynek wprowadzona zostanie tylko 1 na 5 dopuszczonych. Więc jedna z 5000 przebadanych substancji stanie się lekiem. Wspomniane wyżej dane zebrane przez InnoThink Center najlepiej obrazują skalę tego zjawiska. Przykładowo firma Roche Holding AG w latach 1997 – 2011 na badania wydała 85 mld dolarów, wprowadzając 11 nowych leków. Stąd też w raporcie „Quantitative Decision-Making in Drug Development” firmy AstraZeneca pada zdanie: „Kluczowe jest oddzielenie wygranych od przegranych [leków, substancji] na wczesnym etapie”. Ostateczna rynkowa cena leku jest zależna od omówionych kosztów jego opracowania i przebadania, ale także od technologii jego produkcji i liczby chorych.

Aby obraz był pełniejszy, należy wspomnieć o lekach generycznych, które są zamiennikami nowych leków. Konkurencyjne firmy farmaceutyczne po wygaśnięciu patentu na nowy lek mogą rozpocząć produkcję zamiennika, który posiada tę samą substancję aktywną w tej samej dawce. Wówczas cena leku nie jest obciążona całym procesem jego opracowania i badania bezpieczeństwa, może więc stanowić nawet 10% ceny leku oryginalnego. Problem w tym, że ochrona patentowa trwa 20 lat z możliwością przedłużenia o kolejne 5. Chory nie może spokojnie czekać, aż pojawi się tańszy zamiennik.

Najdroższy lek dostępny w sprzedaży to Glybera duńskiego koncernu farmaceutycznego. Jest to terapia genowa polegająca na wprowadzeniu za pomocą wirusa genu kodującego enzym lipazę lipoproteinową do komórek pacjenta cierpiącego na hiperlipoproteinemię typu I. Choroba ta polega na niedoborze wyżej wspomnianego enzymu, przez co wchłonięte wraz z pokarmem tłuszcze (w postaci chylomikronów) nie są dalej rozkładane i zalegają we krwi. Koszt terapii dla jednego pacjenta to 1 mln dolarów. Do tej pory skorzystał z niej tylko jeden człowiek. To oczywiście przykład ekstremalny, jednak dobrze pokazuje pewien trend. Leki stają się coraz droższe. Wprowadzane są najnowsze medyczne technologie, terapie oparte na metodach genetycznych i immunologicznych. Jedna z głośnych ostatnio metod leczenia białaczek — CAR-T, polegająca na pobraniu od pacjenta limfocytów, zmodyfikowaniu ich genetycznie i wszczepieniu z powrotem — ma kosztować około 700 tys. dolarów. A jest to terapia naprawdę skuteczna i niosąca nadzieję również w przypadku innych nowotworów. Ostatnie doniesienia mówią o skuteczności tej metody w przypadku guzów mózgu.

Kolejnym ważnym osiągnięciem ostatnich lat jest nowa metoda modyfikacji genetycznych oparta na kompleksie CRISPR, niezwykle prosta i stosunkowo niedroga. Okazuje się jednak, że metody terapeutyczne wykorzystujące CRISPR nie są takie tanie. Pojawiają się głosy, że spersonalizowana terapia przeciwnowotworowa nie stanie się w tym przypadku powszechna, gdyż będzie zbyt kosztowna. Szansa na wykorzystanie CRISPR nieco się oddala, a zachwyt nad nową metodą może zakończyć się zachłyśnięciem.

Rosnące koszty najnowocześniejszych terapii stają się ogromnym problemem dla służby zdrowia. Światowej sławy internista i nefrolog profesor Franciszek Kokot w jednym z wywiadów mówi: „Medycyna kosztuje i będzie coraz więcej kosztować. Trzeba sobie powiedzieć, że zbliżamy się do momentu, kiedy już teraz żadne, nawet najbogatsze państwo nie jest w stanie udźwignąć wydatku przeznaczonego na medycynę. Już teraz! Nie każdy będzie miał dostęp do nowoczesnej medycyny. Medycyna staje się z konieczności elitarna. Niestety”. Biorąc pod uwagę kraje takie jak USA, ta nierówność jest już dziś bardzo widoczna. Dane SSA (Social Security Administration) dobrze to obrazują. W 1970 roku osoba znajdująca się w górnej połówce drabiny dochodowej mogła spodziewać się, że będzie żyć o 1,2 roku dłużej niż osoba z dolnej połówki. W 2001 roku różnica ta wynosiła już prawie 6 lat. Brookings Institution, amerykański think tank, podaje, że różnica w długości życia między dwiema osobami urodzonymi w 1920 roku, z których jedna jest w 10% najbogatszych osób, a druga w 10% najbiedniejszych, wynosi 6 lat. Z kolei między osobami urodzonymi w 1950 roku już 14 lat. Powiększanie się tej różnicy jest przede wszystkim efektem ogromnego zwiększenia się spodziewanej długości życia osób bogatych i niewielkiego — osób biednych. Oprócz rosnących cen leków i metod terapii przyczynami tego są także świadomość, edukacja, styl życia itd. Jednak czynnik ekonomiczny jest niezwykle istotny, szczególnie w warunkach amerykańskiej służby zdrowia. Po prostu nie wszystkich stać na ubezpieczenie zdrowotne, leki czy badania.

.Dochodzimy do momentu w historii świata, w którym społeczeństwo nie jest w stanie w równym stopniu korzystać z owoców pracy naukowców. Spowodowane jest to zarówno kosztami, jak i rosnącym skomplikowaniem nauki. O ile jednak można pogodzić się z tym, że nie wszyscy polecimy w kosmos i nie wszyscy wykorzystamy dane z Wielkiego Zderzacza Hadronów, o tyle trudniej nam zaakceptować nierówny dostęp do najnowocześniejszej medycyny. Czy jednak w sprawiedliwszym świecie, mniej nastawionym na pieniądz, udałoby się osiągnąć tak ogromny postęp, jaki mamy obecnie?

Bartosz Kabała

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy.

Chcę otrzymywać powiadomienia o najnowszych tekstach.

Autorzy wszyscy autorzy

A B C D E F G H I J K L M N O P R S T U W Y Z